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22/07/2016 / Miguel Pérez de Lema / 540 visitas

El Instituto británico NICE publicrecomienda el uso de Ataluren para los niños afectados por la Distrofia Muscular de Duchenne (DMD)

El Instituto británico NICE (National Institute for Health and Care Excellence) acaba de publicar las Guías Oficiales que recomiendan el uso de Ataluren para los niños afectados por la Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) que son mayores de 5 años, presentan la mutación sin sentido y, aún conservan su capacidad de andar.  

Estas Guías demuestran que algunos Gobiernos estudian con criterios fármaco-económicos el acceso a algunos medicamentos. (Ver declaraciones del Doctor Vilchez, experto en el diagnóstico y tratamiento de patologías Neuromusculares, en Valencia).

Según indican los clínicos, esta enfermedad es la más común dentro del grupo de las patologías neurodegenerativas. Es devastadora y  progresiva. Estos pequeños suelen ser diagnosticados entre los 3 y 6 años de edad y pueden pasar a ser dependientes de una silla de ruedas alrededor de los 12 años.

 

¿Cuál es la aportación práctica de estas Guías?

Para los especialistas la respuesta es clara: Se trata de un tema farmaco-económico. Para algunos Gobiernos de países desarrollados resulta más rentable que los pequeños accedan a la medicación, antes de que pierdan su capacidad para andar.  

El Doctor Juan Vilchez Padilla, Jefe del Servicio de Neurología del Hospital Universitario la Fe de Valencia, experto en el diagnóstico y tratamiento de las patologías neuromusculares explica que estas Guías son muy útiles porque aclaran el coste fármaco-económico que conlleva sufrir esta devastadora enfermedad. Así pues, aunque todos los medicamentos huérfanos puedan parecer caros, -pues su investigación implica una fuerte inversión- también el Comité Evaluador del NICE, compuesto de prestigiosos profesionales, ha valorado el coste socio-económico que implica el deterioro progresivo que acompaña a esta devastadora enfermedad. “Estos pequeños al poder terminar en una silla de ruedas a una edad temprana, requerirían elevadas ayudas económicas por parte de los diferentes Gobiernos y, otros posibles gastos hospitalarios como, por ejemplo, intervenciones quirúrgicas, internamientos prolongados, ventilación asistida, oxigeno y atención domiciliaria especial, entre otros”, explica este experto.

Por lo tanto, estas Guías demuestran que los especialistas en fármaco-economía han comprobado que los pequeños que requieran este medicamento y, cumplan los requisitos, deben acceder a su tratamiento. “Mientras estos pequeños conserven su capacidad para deambular podrán llevar una vida lo más normal posible. Estas conclusiones son evidentes para la cultura anglosajona”, señala este Doctor.